耶鲁儿童研究中心的精神病学家Roger
Jou博士是美国一项叫《aViation study》项目的主要研究人员,他所在的耶鲁大学是30家参与此项目的研究单位之一。aViation
study正在测试由瑞士罗氏制药公司开发的Balovaptan,一种期望通过阻止某种形式的血管加压素V1a分子与大脑受体结合而缓解自闭症的一些症状的药物。加压素被认为会影响一个人的社会行为。这个正在美国全国范围内进行临床测试的新药物可能会成为第一种增强自闭症年轻人与他人联系并克服其它疾病症状的药物。

aViation
study是一个两阶段的研究,其中包括为期39周的对300名高功能自闭症儿童和青少年(5岁至17岁之间)的研究。
参加者在24周内服用两种强度的药物或无效对照剂(试验药物用的)之一,这样他们有三分之二的机会获得药物。 这些孩子总共要来12次。

Jou说,这项研究 “着眼于没有很多医疗问题的孩子” , “他们必须是高功能自闭症,因为我们需要从他们及其父母那里获得反馈。” 他还提到, “招收较小的孩子比较困难,但这也很重要,因为我们希望确保他们也在研究的范围内,以便未来能将结果应用于他们。”

根据CDC的数据,美国目前大约68名儿童中有1名被诊断出患有自闭症谱系障碍,其中男孩患自闭症的可能性是女孩的4.5倍。市场上对有效药物的需求很大。目前FDA仅批准了两种可用在自闭症患者身上的药物:利培酮和阿立哌唑,它们是用于治疗烦躁和攻击性行为,并非针对自闭症的关键障碍。这些药物也用于精神分裂症和躁郁症。烦躁和攻击性行为是自闭症患者就医的主要原因之一,谱系上的患者中大约有60%左右的人患有焦虑和抑郁。

美国食品药品监督管理局已将Balovaptan指定为一种突破性疗法,(

"突破性疗法"认证是指被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病,且初步临床试验表明,在一个或多个有临床意义的终点指标上,该药较现有疗法有显著改善,如临床开发早期观察到的明显疗效。当获得FDA"突破性疗法"认证,会得到一系列优惠待遇,如快速通道认定的特权、FDA

官员的悉心指导(早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始,以推进一项高效药物开发计划的实施)以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审等。罗氏公司治疗自闭症谱系的药物Balovaptan于2018年1月30日获得了FDA突破性疗法认证。)“这很重要,因为它主要用于具有一定前景的药物。”
Jou说,目前没有治疗自闭症的药物 “总会使人产生一种紧迫感。”

Jou说: “自闭症的核心症状是社交互动,沟通,局限的兴趣,和重复行为的不足或挑战。”

他说:“对自闭症患者来说,真正的核心问题就是玩不转世界(看不懂世界)。我们所做的一切多少取决于一个人与他人互动的能力。 ……因此,任何对互动能力有帮助的……就有可能受益自闭症人群。我们追求的最终目标是提高他们的生活质量。”

Jou说,自闭症患者可能因为 “倾向于对一件或几件事情产生浓厚的兴趣,以至于排斥周围发生的其它事情。” 他说,那可能是火车之类的东西,甚至迷恋上风扇或洗衣机。重复的行为中包括把物品排排队或拍手,也有些孩子喜欢转圈。

Balovaptan,是血管加压素V1A受体的选择性小分子拮抗剂,罗氏公司正在研发该药物以治疗自闭症。截至2019年8月,该适应症处于针对成年人的III期临床试验和针对儿童的II期临床试验。
“在动物中进行的研究表明,如果您阻断该受体,它们的社会行为将会改善,” Jou说。 “在早期的人类研究中,它被证明可以改善社交行为。”

那么这药到底什么时候能够出来呢?我觉得目前很难讲,因为现在是第二阶段,后面可能还有第三阶段和第四阶段,还要测试各种剂量,上市前各种额外需要的研究试验,各种批准等等,也许再需要个10几年也说不定。我个人的基本意见是不需要有太高的期望。因为这种药即使面试了,它是局限在纠正社会行为的,不是自闭症的治疗药。不是所有的自闭症孩子都需要这方面的干预,或者干预的内容和方向都会不一样。孩子的成长刻不容缓,在对有效治疗方法饱怀美好希望的同时,家长们不要放弃任何积极干预的机会,但是不要去强硬地纠正孩子的每一个行为。干预要看孩子的年龄,个人的特征,当期的需求而优先排序,别把孩子的时间全部霸占用来干预,反而要给他足够的时间和空间去做他们喜欢的事情,去玩,去运动,去睡觉。

以上部分内容援引《Study testing first medication to treat symptoms of autism》,By Ed Stannard,发表于2018年3月3日。

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