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孤独症(autism),又称自闭症,是一种先天性严重的精神发育障碍。自闭症儿童也被称为“来自遥远星球的孩子”,在人们的印象中,他们似乎对外界浑然不知,大多也不愿与人交往,但其实他们可能拥有丰富而封闭的内心世界。

在研自闭症药物正在受到人们的关注

2020年4月2日,第13个世界自闭症日。联合 国公布了2020年宣传主题:向成人期的过渡衔接。我国精神残疾人及亲友协会也根据中国实际,也发布了今年的中国宣传主题:「格外关心 格外关注」——推动建立孤独症家庭救助机制。在这个特殊的日子被人们了解的同时,相关的治疗药物也受到了关注。但很遗憾的是,目前自闭症还没有特效药,早期识别对其诊断、干预及预后具有重要意义。不过,也有一些在研的药物,未来或辅助自闭症患者的治疗。

2018年,罗氏的在研药物Balovaptan获得了FDA突破性疗法认定资格。已有的临床试验表明,血管加压素 1a(V1a)受体会参与调节孤独症患者的社会行为,Balovaptan 就是作为 V1a 拮抗剂调节与社交功能相关的激素水平,起到改善社交障碍的效果。并且已有数据显示:针对成年孤独症患者的社交障碍行为,该药物安全且耐受性良好。不过Balovaptan目前还未上市,成人受试者的临床试验已进展到Ⅲ期,儿童受试者的临床试验在Ⅰ期。

另外,2019年5月,Yamo制药在研药物L1-79的Ⅱ期临床试验结果显示,L1-79 对孤独症的核心症状可能是一种可耐受且有效的治疗方法,还须通过双盲研究证实。

除了罗氏的Balovaptan、Yamo制药的L1-79以外,还有一些与自闭症新药研发相关的药企,如海瑞普等。近日,有投资者对海瑞普发出提问,主要关注海瑞普子公司SPL的合作伙伴的自闭症新药开发的情况。4月3日,海普瑞在互动平台上回复称:Curemark的CM-AT因法规更新需要变更审批路径,新的申报工作仍在准备中。

资料显示,Curemark是一家处于研发阶段的生物医药公司,主要从事胰酶新药的开发业务。早在2015年5月份,从事药物研发的非上市公司Curemark LLC就宣布展开新的第三期双盲、随机、安慰剂对照临床试验,以检验该公司用于治疗所有3-8岁儿童自闭症患者的新药CM-AT的疗效。此前,Curemark已公布FDA三期双盲临床试验的喜人结果,3-8岁自闭症儿童在试验中接受了CM-AT的治疗,这些患者的消化酶胰凝乳蛋白酶水平较低。Curemark表示展开的新试验将有助于确定CM-AT是否对所有自闭症儿童都有效。

2018年1月份,海普瑞药业集团发布公告称,公司和全资孙公司SPL Acquisition Crop.已与Curemark LLC签署股票认购协议,海普瑞拟以自有资金500万美元认购 Curemark新发行的普通股14429股。同时,全资孙公司 SPL 拟以等值于5453.80万美元的胰酶原料药、应收款项、提供的工艺研发和DMF文件准备服务收费对Curemark 进行投资,以获得Curemark普通股157388股。未来,SPL将是Curemark临床试验阶段所使用的胰酶原料药的供应商,同时也会成为Curemark新药未来批准上市后的供应商。

截至公告日,Curemark正处于研发中的品种CM-AT针对3-8岁儿童自闭症治疗的头一个III期临床试验已完成,III期补充临床试验正在进行中。此外,Curemark还在进行3-17岁自闭症儿童的公开临床研究。海瑞普曾表示,儿童自闭症治疗的潜在市场空间巨大,一旦Curemark的新药品种获批上市销售,预计将为双方带来可观的收益。

目前我国尚无全国性孤独症流行病学数据,不过2006年第二次全国残疾人抽样调查显示,我国0~6岁精神残疾(含多重)儿童占该年龄范围儿童总数的1.10‰,其中孤独症儿童占36.9%,约4.1万人。近期,也有学者综合多省市的孤独症数据后,估计我国孤独症儿童发病率约3.48‰,即每1000名儿童将有3名以上孤独症儿童,男生发病几率约为女生的4倍。

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