罗氏的自闭症药物Balovaptan曾被寄予厚望，万众瞩目，却在扩大二期临床研究的时候翻了车，令人大跌眼镜。
罗氏其中一项被终止的III期项目是用于治疗自闭症的AVPR1A拮抗剂balovaptan（RG7314），此前获得FDA授予的突破性疗法资格。在一项针对自闭症成年男性患者的研究中，balovaptan有效提高患者社交功能评分，较高计量的药物治疗改善了患者适应性行为评分。罗氏透露，balovaptan一项针对自闭症成人患者的研究在今年第一季度经过预先计划的无效性分析之后就停止了。在自闭症药物研发方面，诺华和Seaside Therapeutics也取消了相关的研发计划。
不过，要论打不死的小强，那非大药厂莫属，比如罗氏，财大气粗不消提，圣母心也经常泛滥，悲天悯人起来，谁也挡不住。一个自闭症药失败了？不要紧，口袋里面还有好几个等着呢。
罗氏这个正在排队的自闭症新药目前还没有正式名字，就一个代号RO7017773，不过已经于2019年2月和4月完成了两项一期临床试验，检验了生物利用度（就是喝下去后有多少能真正进入身体）和毒性，并将在今年3月，就开展第一次二期临床研究（就是小规模评价药物的治疗效果了）！看来前期结果应该不错。
同那些所谓的“自闭症药物”，比如L1-79、CM-AT等等，万年老便秘拉不出屎，千呼万唤下不了轿的临床研究相比，罗氏的速度真是闪电了。
至于RO7017773本身，椰菜君没有找到多少具体资料，不过可信的是，这个药物作用于神经递质GABA的受体之一（γ-氨基丁酸A型受体），激活这个受体，让它努力工作。
有类似作用机理的药物早已有之，三大经典药物之一的安定，即是作用于这个GABA受体，让人镇静。效果再强一些的药物，就是某些全身麻醉剂了。因此我们可以猜测，RO7017773的目的可能是缓解自闭症患者的情绪问题，这点从二期临床招募的病人要求年龄介于15~45岁之间或可见一斑。
本文作者：椰菜君，知星汇编辑略有改动
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