观察布美他尼治疗对诊断的孤独症患儿社会交往、言语及非言语交流、兴趣行为的影 响，为儿童孤独症的治疗寻求新的治疗方法。
方法 ：58 例诊断为孤独症的患儿分为对照组和治疗组。
对照组28例，单纯接受行为分析训练;
治疗组30例，单纯给予布美他尼 1. 0 mg/d，分 2 次口服，疗程 3 个月。
两组均于治疗前后行 ABC、CARS、CGI 评估; 对治疗组于治疗前及治疗后 1 个月、2 个月、3 个月复诊进行血常 规、尿常规、肝功能、心肌酶、肾功能、血电解质、血糖及心电图评估。
结果：治疗后 3 个月两组 ABC 及 CARS 总分、SI 评分与治疗前比较均有明显降低，且差异有统计学意义( P < 0. 05) ; 治疗后3个月两组组间差别不 明显，差异无统计学意义( P > 0. 05) ; 治疗组 3 个月随访过程中，未发现药物不良反应。
结论：本研究提示， 布美他尼可减少儿童孤独症的某些症状，起效较快，而没有明显的不良反应。本研究通过对单纯口服布美他尼及单纯接受康复训练两组进行3个月的随访观察，结果显示: 单纯口服布美他尼治疗可改善孤独症患儿的社会交往、交流能 力及刻板重复行为而且没有明显的不良反应; 治疗后1个月，治疗组 ABC 总分及单项分均低于对照组，且两组 组间差异有显著性，提示治疗后 1 个月单纯口服布美他尼治疗效果优于单纯康复训练治疗，治疗后 3 个月两组ABC评分比较无明显差别，CARS 单项分中模仿及言语交流评分对照组低于治疗组，提示治疗后 3个月单纯康复训练治疗对改善患儿模仿及言语交流能力优于单纯口服布美他尼治疗。
孤独症是以社会交往障碍、交流障碍、重复刻板行 为为主要特征的神经发育障碍。最近的流行病学研究表明其发病率为 1% ~ 3% ，3 岁以内起病 。
关于孤独症干预措施的研究主要集中在以下六个领域：
感觉统合和感官为基础的干预;
促进社会交往的干预;
促进技能发展的干预;
社会认知技能培训;
家长或家长介入的干预;
强化行为干预。
大量研究表明以ABA训练为基础的康复干预措施可以明显减少儿童孤独症的异常行为，改善社交及交流能力，改善患儿预后。ABA 训练采用行为主义原理，并且容纳了美国国家研究委员会所确定的所有对治疗儿童孤独症有效的教育和治疗方案的影响因素，所以我们的研究选用了ABA训练作为康复干预措施。行为和教育干预是目前孤独症的主要治疗措施，但由于目前的研究缺乏一致性数据，难以证实孤独症患儿症状的改善是否有临床意义，且干预治疗时间长，疗效慢。利培酮可以减少孤独症患儿异常行为，但不能改善孤独症患儿的核心症状如社会交往障碍、交流障碍，且由于明显的不良反应限制了其临床应用。GABA 是中枢神经系统中重要的抑制性神经递质，但在大脑神经元发育过程中由于+ NKCC1 的早期表达，而向细胞外转运氯离子的 K -2Cl 共转运体 2( K -2Cl-co-transporter 2，KCC2) 在后期才发挥作用，从而使未成熟神经元内氯离子水平较成人高，导致 GABA 起兴奋性作用。同时，氯离子的调节会因各种损伤 、癫痫发作 、孤独症 、神经系统发育异常而改变，从而使 GABA 的抑制性作用转变为兴奋 [2性作用研究提示 GABA 信号系统在儿童孤独症的发病中起到重要作用。基因水平上部分孤独症患 儿 15 号染色体长臂近端缺失，这正是 GABA 的受体亚基基因 3 所在的部位。在癫痫、孤独症或其他损伤后由于氯离子的动态改变而使 GABA 由抑制性作用变 为兴奋性作用是本研究的基础。布美他尼作为 NKCC1 离子通道抑制剂，其可能的作用机制是通过抑制氯离 子内流从而使发育过程中大脑内起兴奋作用的 GABA 恢复为抑制性作用，进一步调节 GABA 的功能，从而可 以用于儿童孤独症的治疗。2010 年 Lemonnier 等观 察了 5 例单一口服布美他尼的孤独症患儿，结果初步 提示布美他尼可改善儿童孤独症的核心症状，且年龄 越小效果越明显。我们的研究结果提示布美他尼改善 了孤独症患儿的社会交往及非言语交流能力，言语交 流能力未见明显变化，而没有明显的不良反应，进一步 证实了 Lemonnier 等的研究。
通过比较 ABC、CARS 及 CGI 评分变化，我们的研究结果提示单纯口服布美他尼可改善儿童孤独症样行为，口服1个月疗效优于单纯ABA训练，起效较快，而且没有明显的不良反应，治疗3个月后单纯 ABA 训练 治疗患儿的模仿及言语交流能力改善更明显，优于单纯口服布美他尼治疗，提示单纯口服布美他尼治疗长期疗效可能低于康复训练治疗，布美他尼可以作为儿童孤独症的药物添加治疗。因为本研究时间及样本数有限，而且缺乏随机双盲及安慰剂对照研究，所以需要更多大样本临床及实验研究，并进一步探测布美他尼 治疗孤独症的作用机制、布美他尼联合ABA训练的疗效以及单纯口服布美他尼长期维持治疗疗效及安全性。
本文试验数据来自：维普期刊，
本文内容均来自互联网，不对试验数据和实验结果负责
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